UCSF Benioff Children's Hospitals se convierten en el primer centro de tratamiento cualificado de EE.UU.

Fondazione Telethon (FT), una organización benéfica biomédica italiana con más de 35 años de trayectoria impulsando la investigación sobre enfermedades genéticas raras y complejas, y Orphan Therapies (OT), filial comercial de Orphan Therapeutics Accelerator, una organización biotecnológica sin ánimo de lucro dedicada a promover y ampliar el acceso a terapias prometedoras para afecciones ultrarraras, anunciaron hoy la designación UCSF Benioff Children's Hospitals como el primer Centro de Tratamiento Cualificado (QTC) en los Estados Unidos autorizado para administrar WASKYRA® (etuvetidigene autotemcel). Este tratamiento está indicado para pacientes pediátricos (de seis meses en adelante) y adultos con síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS) que presentan una mutación en el gen WAS, para quienes el trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) es una opción adecuada y no se dispone de un donante de células madre emparentado compatible en cuanto a antígenos leucocitarios humanos (HLA). 

Orphan Therapies es el socio exclusivo de comercialización en EE.UU. de WASKYRA®, producto desarrollado y presentado para su aprobación regulatoria ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE.UU. (FDA) por la Fondazione Telethon. WASKYRA fue aprobado por la FDA en diciembre de 2025 y es la primera terapia génica disponible para tratar el síndrome de Wiskott-Aldrich, así como la primera terapia avanzada comercializada íntegramente a través de una colaboración sin ánimo de lucro.

El síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS) es una inmunodeficiencia ultrarrara y potencialmente mortal causada por mutaciones en el gen WAS. La enfermedad se caracteriza por trombocitopenia y complicaciones hemorrágicas, infecciones recurrentes, eccema, desregulación inmunitaria y un mayor riesgo de enfermedades autoinmunes y neoplasias.

UCSF Benioff Children's Hospitals figuran entre los centros pediátricos más destacados del país y cuentan con una amplia experiencia en la atención de pacientes con trastornos genéticos e inmunológicos raros. La activación de UCSF Health como centro de tratamiento cualificado (QTC) hace posible la comercialización de WASKYRA® para los pacientes elegibles en EE.UU. y representa el primer paso hacia la creación de una red clínica nacional de centros altamente especializados para facilitar el acceso de los pacientes al tratamiento.

"Este hito y la colaboración con Orphan Therapies reflejan la evolución continua y exitosa del modelo de Fondazione Telethon, diseñado inicialmente para transformar la investigación científica en oportunidades terapéuticas tangibles para los pacientes", afirmó Ilaria Villa, consejera delegada de Fondazione Telethon. "Tras décadas de investigación pionera, reconocimos la necesidad de soluciones innovadoras y colaborativas para superar los desafíos del mercado que impiden que tratamientos de urgente necesidad lleguen a las personas afectadas por enfermedades genéticas raras".

"Nuestro propósito es facilitar un acceso comercial fiable y sostenible a tratamientos vitales para enfermedades extremadamente raras", señaló Beth White, directora comercial de Orphan Therapies. "Para lograrlo, buscamos nuevas formas de operar dentro de los sistemas existentes en beneficio de los pacientes. Nuestra colaboración con FT en torno a WASKYRA® constituye una primera prueba de un enfoque que pretendemos aplicar a una variedad de terapias para enfermedades ultrarraras".

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