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Transpharmation Ltd., líder mundial en investigación preclínica por contrato —con un enfoque científico— en los ámbitos de la neurociencia, el dolor y las enfermedades metabólicas, se complace en anunciar la adquisición de OrganoTherapeutics SARL, una empresa líder en tecnologías de organoides derivados de pacientes que impulsan el descubrimiento y desarrollo de nuevas terapias para trastornos neurodegenerativos y del sistema nervioso central (SNC).
Tras décadas de lento progreso, la investigación en el ámbito de las enfermedades neurodegenerativas ha entrado en una nueva era. Nuestra comprensión y el tratamiento de enfermedades debilitantes, como el alzhéimer y el párkinson, están experimentando una rápida transformación, impulsados por avances a escala mundial en genética, biomarcadores, modelos celulares derivados de pacientes, organoides y neurociencia traslacional.
Al comentar sobre la adquisición, el doctor Mark Duxon, consejero delegado de Transpharmation Ltd., señaló: «A lo largo de los últimos 25 años, Transpharmation se ha forjado una reputación en el ámbito de la farmacología traslacional *in vivo*. Con la adquisición de OrganoTherapeutics, damos el primer paso para hacer realidad nuestra ambición de desarrollar servicios de investigación por contrato (CRO) traslacionales que incorporen tejidos y sistemas humanos. Vemos un futuro prometedor para la empresa en el suministro de modelos que no requieren el uso de animales, complementando así nuestra oferta en farmacología preclínica. El descubrimiento de fármacos exige una mayor capacidad para predecir la acción y la eficacia de los compuestos antes de pasar a los ensayos clínicos. Estamos convencidos de que situarnos a la vanguardia del trabajo con organoides 3D derivados de pacientes —especialmente en el campo de la neurología— permitirá a nuestros clientes ganar una mayor confianza en sus moléculas y dianas terapéuticas».
OrganoTherapeutics seguirá operando como filial de Transpharmation Ltd., mediante una transición fluida que fomentará la colaboración para potenciar las fortalezas de ambas organizaciones. El cofundador de OrganoTherapeutics, el doctor Jens Schwamborn, indicó al respecto: «Unirnos a Transpharmation es el siguiente paso lógico para OrganoTherapeutics. En los últimos años, hemos desarrollado modelos de organoides y «ensambloides» cerebrales humanos —derivados de células madre pluripotentes inducidas (iPSC)— para el párkinson, el huntington, la ELA y otras enfermedades neurodegenerativas, los cuales hemos empleado en numerosos estudios para socios de los sectores farmacéutico y biotecnológico. Gracias a la dilatada experiencia de Transpharmation en farmacología traslacional in vivo, ahora podemos ofrecer a nuestros clientes ambos enfoques bajo un mismo techo, ayudándoles a tomar mejores decisiones en etapas más tempranas del desarrollo de fármacos».
Mediante esta adquisición, Transpharmation y OrganoTherapeutics combinarán sus conocimientos complementarios en neurociencia traslacional y tecnología de organoides derivados de células madre humanas. Estas capacidades conjuntas permitirán a las empresas biofarmacéuticas investigar la biología de las enfermedades, validar dianas terapéuticas y evaluar nuevos tratamientos, empleando tanto modelos avanzados —relevantes para el ser humano— como plataformas consolidadas de investigación traslacional. Al integrar estos enfoques, Transpharmation aspira a ofrecer una vía con mayor capacidad predictiva, desde el descubrimiento hasta el desarrollo, y contribuir a acelerar la innovación en la investigación de enfermedades neurodegenerativas.
A medida que los investigadores obtienen acceso a sistemas más predictivos y relevantes para el ser humano, así como a un vasto caudal de conocimientos biológicos, los descubrimientos surgen a un ritmo cada vez más acelerado. El panorama terapéutico en estos ámbitos se encuentra en plena transformación, y un amplio equipo de expertos en organoides y enfermedades neurodegenerativas —que cuenta con un profundo conocimiento en la materia— pone a disposición de los investigadores un conjunto de herramientas ideal.
Acerca de los organoides cerebrales derivados de células madre humanas
Los organoides cerebrales son modelos en miniatura de tejido cerebral humano, cultivados en laboratorio a partir de células madre donadas por voluntarios sanos o por pacientes. Contienen muchos de los tipos celulares clave del cerebro, lo que permite a los científicos estudiar enfermedades cerebrales —como el párkinson— en células humanas reales y probar nuevos tratamientos prometedores de manera más eficaz antes de pasar a los ensayos clínicos.
OrganoTherapeutics, con sede en Luxemburgo, se especializa en modelos de organoides y ensambloides del mesencéfalo —específicos para cada paciente— de la enfermedad de Parkinson, la enfermedad de Huntington, la ELA y otras enfermedades neurodegenerativas, desarrollados a partir de su propia investigación.
Acerca de los modelos de relevancia humana en la investigación de enfermedades neurodegenerativas
Las enfermedades neurodegenerativas, como el párkinson, el alzhéimer y la ELA, dañan lentamente las células nerviosas del cerebro y de la médula espinal.
Muy pocos tratamientos pueden ralentizarlas, y muchos fármacos que parecían prometedores en las primeras fases de laboratorio han fracasado una vez que llegaron a los pacientes. Una de las razones es que los modelos de investigación tradicionales —como los que emplean animales o simples capas planas de células— no logran captar por completo cómo se comportan estas enfermedades en el cerebro humano.
Los modelos relevantes para el ser humano ayudan a cerrar esa brecha. Los organoides cerebrales se cultivan a partir de células madre humanas —en ocasiones, a partir de las propias células de un paciente—, lo que permite a los investigadores estudiar enfermedades en tejido humano vivo.
Cuando estos modelos se combinan con enfoques preclínicos consolidados, los científicos obtienen una visión más clara de cómo es probable que un tratamiento potencial funcione en las personas. Esto puede ayudar a los investigadores a tomar mejores decisiones desde etapas tempranas, reducir los costosos fracasos en fases avanzadas y hacer llegar terapias eficaces a los pacientes con mayor rapidez.
Acerca de OrganoTherapeutics
OrganoTherapeutics es una empresa con sede en Luxemburgo que desarrolla y aplica modelos de organoides y ensambloides cerebrales —derivados de células madre pluripotentes inducidas (iPSC) humanas— para el descubrimiento de fármacos destinados al tratamiento de enfermedades neurológicas. Fundada como una spin-off de la Universidad de Luxemburgo, la compañía colabora con socios del sector farmacéutico y biotecnológico. Sus modelos de mesencéfalo, cuerpo estriado, corteza cerebral y rombencéfalo se generan a partir de líneas celulares derivadas de pacientes o modificadas genéticamente, y reproducen características clave de las enfermedades humanas, como la vulnerabilidad de las neuronas dopaminérgicas y la formación de neuromelanina en la enfermedad de Parkinson. Además de la enfermedad de Parkinson, OrganoTherapeutics desarrolla programas centrados en la enfermedad de Huntington, la esclerosis lateral amiotrófica, la demencia frontotemporal y diversos trastornos neurológicos poco frecuentes. Sus estudios abarcan todo el proceso: desde la generación de modelos y el ensayo de compuestos hasta la obtención de imágenes, la electrofisiología, los análisis «ómicos» y el procesamiento de datos mediante aprendizaje automático.
Acerca de Transpharmation
Transpharmation es una organización de investigación por contrato dirigida por científicos. Reconocida a nivel mundial por los desarrolladores de fármacos gracias a su labor de investigación y al desarrollo de medicamentos que transforman vidas, la ciencia seguirá siendo siempre nuestra pasión. Nuestros clientes se benefician de décadas de experiencia en biología traslacional —que abarca diversas especies y áreas terapéuticas— a través de nuestros servicios preclínicos. Transpharmation se centra especialmente en la evaluación preclínica de posibles tratamientos para el sistema nervioso central (SNC), incluyendo áreas como la epilepsia, el dolor, la neurodegeneración, la depresión, la ansiedad, la esquizofrenia y la cognición.
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