Os resultados aos doze meses mostraram tendências favoráveis e consistentes para os participantes que receberam SKY-0515 em todos os quatro subcomponentes do cUHDRS, incluindo Capacidade Funcional Total (TFC), Escore Motor Total (TMS), Teste de Modalidades de Símbolos e Dígitos (SDMT) e Teste de Leitura de Palavras de Stroop (SWRT)
A Skyhawk também divulga dados da pesquisa sobre a melhora da doença, com base nas Impressões Gerais do Médico e do Paciente (CGI e PGI), que mostram que, aos doze meses, nenhum médico ou paciente avaliou a progressão da doença — todos observaram estabilização ou melhora da doença
BOSTON, 1º de julho de 2026 /PRNewswire/ -- A Skyhawk Therapeutics, Inc., uma empresa de biotecnologia em fase clínica que desenvolve novas terapias com moléculas pequenas destinadas a modular alvos de RNA, anuncia dados dos subcomponentes do cUHDRS provenientes da análise intermediária de doze meses dos dados de seu ensaio clínico de Fase 1/2 que avalia o SKY-0515, um tratamento experimental oral para a doença de Huntington (DH).
Os dados de doze meses, apresentados na Academia Europeia de Neurologia, mostram tendências favoráveis e consistentes para os participantes do estudo com o SKY-0515 em todos os subcomponentes da cUHDRS, incluindo a Capacidade Funcional Total (TFC), o Escore Motor Total (TMS), o Teste de Modalidades de Símbolos e Dígitos (SDMT) e o Teste de Leitura de Palavras de Stroop (SWRT).
Aos doze meses, os participantes que receberam SKY-0515 demonstraram alteração média favorável da pontuação basal do TFC de +0,07, em comparação com uma piora esperada de -0,87 pontos das análises ponderadas pela pontuação de propensão que usam conjuntos de dados de história natural Enroll-HD.
Aos doze meses, os participantes que receberam SKY-0515 demonstraram alteração média favorável do escore TMS basal de -2,00, em comparação com uma piora esperada de 2,21 pontos das análises ponderadas pelo escore de propensão que usam conjuntos de dados de história natural Enroll-HD.
Aos doze meses, os participantes que receberam SKY-0515 demonstraram estabilização favorável da mudança média do escore inicial do SDMT de -0,19, em comparação com uma piora esperada de -1,78 pontos das análises ponderadas pelo escore de propensão que usam conjuntos de dados de história natural Enroll-HD.
Aos doze meses, os participantes que receberam SKY-0515 demonstraram alteração média favorável da pontuação de SWRT basal de +3,44, em comparação com uma piora esperada de -3,13 pontos das análises ponderadas pela pontuação de propensão que usam conjuntos de dados de história natural Enroll-HD.
A Skyhawk também divulgou hoje dados provisórios da pesquisa sobre a melhora da doença, com base na Impressão Global do Médico e do Paciente (CGI e PGI), avaliada por médicos ou seus participantes ao longo de doze meses. Entre os participantes com DH para os quais se previa que a doença de Huntington causasse um agravamento considerável ao longo de doze meses, nenhum médico ou participante avaliou qualquer agravamento aos doze meses, e 65% dos participantes e 50% dos médicos avaliaram que havia ocorrido uma melhora.
O tratamento com SKY-0515 resultou em reduções dependentes da dose na proteína huntingtina mutante (mHTT) no sangue de até 69%, bem como reduções no mRNA de PMS1 de até 26%. A huntingtina mutante é a principal proteína responsável pela patologia da DH, enquanto a PMS1 é um dos principais impulsionadores da expansão da repetição somática de CAG associada à progressão da doença.
"Temos o prazer de compartilhar esses dados de subcomponentes interessantes de nossas avaliações cUHDRS, incluindo dados de TFC e TMS sobre capacidade funcional e motora e dados de teste cognitivo SDMT e SWRT", disse Sergey Paushkin, chefe de P&D da Skyhawk Therapeutics.
"E estamos entusiasmados com o fato de que os participantes e seus médicos, para os quais se esperava que a doença de Huntington causasse um agravamento considerável da condição, não observaram nenhum agravamento aos doze meses — e 65% dos participantes e 50% dos médicos avaliaram que houve melhora. Isso nos confirma ainda mais a empolgante possibilidade de que o efeito convincente e consistente do SKY-0515 sobre os biomarcadores críticos mHTT e PMS1 possa oferecer aos pacientes com doença de Huntington um tipo de terapia que eles há muito merecem, na forma de um comprimido diário de fácil uso."
O SKY-0515 demonstrou excelente exposição ao sistema nervoso central e tem sido geralmente seguro e bem tolerado em todos os níveis de dose estudados. Há mais de 175 participantes inscritos no programa SKY-0515 da Skyhawk, em cinco países.
A doença de Huntington é uma doença neurodegenerativa rara, hereditária e, em última análise, fatal que afeta mais de 40.000 indivíduos sintomáticos nos Estados Unidos, com centenas de milhares mais impactados em todo o mundo. Atualmente, não há terapias aprovadas que demonstrem retardar ou interromper a progressão da doença.
O SKY-0515 é um modificador de splicing de RNA de molécula pequena administrado oralmente, desenvolvido por meio da plataforma SKYSTAR ® proprietária da empresa. O SKY-0515 foi projetado para reduzir as proteínas mHTT e PMS1.
A plataforma SKYSTAR da Skyhawk já gerou uma série de outras terapias novas direcionadas a doenças neurológicas raras sem tratamento modificador de doença aprovado. A empresa planeja levar mais programas para o desenvolvimento clínico até o final de 2027.
Sobre o Programa Clínico de Fase 1/2 do SKY-0515
O ensaio clínico de Fase 1/2 do SKY-0515 é o primeiro estudo em humanos destinado a avaliar a segurança, a tolerabilidade, a farmacocinética e a farmacodinâmica do SKY-0515 em voluntários saudáveis e participantes com doença de Huntington (DH) em estágio inicial, bem como a avaliar biomarcadores, incluindo a proteína HTT mutante e o mRNA de PMS1, e desfechos de eficácia, incluindo o cUHDRS e seus subcomponentes: Capacidade Funcional Total (TFC), Pontuação Motora Total (TMS), Teste de Modalidades de Símbolos e Dígitos (SDMT) e Teste de Leitura de Palavras de Stroop (SWRT).
O ensaio de Fase 1/2 consiste em três partes. As partes A e B avaliaram o SKY-0515 em Voluntários Saudáveis. A Parte C é um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo e de grupos paralelos que avalia dois níveis de dosagem do SKY-0515 em pessoas que vivem com a doença de Huntington em estágio inicial (HD-ISS Estágio 1, Estágio 2 ou Estágio 3 leve) ao longo de 84 dias, seguido por um período de extensão cego de doze meses, durante o qual todos os participantes recebem tratamento ativo em dose baixa ou alta.
A inscrição no estudo de Fase 1/2 está concluída.
Sobre o programa pivotal FALCON-HD (004-ANZ e 004-WW) de Fase 2/3 do SKY-0515
O programa pivotal do SKY-0515 FALCON-HD (NCT06873334 e NCT07378644) é um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo e de determinação da faixa de dosagem, que avalia a farmacodinâmica, a eficácia e a segurança do SKY-0515.
O FALCON-HD 004-ANZ inscreveu 144 participantes com HD no Estágio 2 e no Estágio 3 inicial em todos os locais da Austrália e Nova Zelândia, e a inscrição foi concluída. O FALCON-HD 004-WW planeja inscrever até 400 participantes adicionais com HD no Estágio 2 e no Estágio 3 inicial em mais de 40 locais em todo o mundo e já está tratando ativamente pacientes em vários desses locais.
Mais informações sobre o FALCON-HD, incluindo locais participantes e critérios de elegibilidade, estão disponíveis em ClinicalTrials.gov e www.FALCON-HD.com.
Sobre a Skyhawk Therapeutics
A Skyhawk Therapeutics é uma empresa de biotecnologia em estágio clínico que aproveita sua plataforma proprietária SKYSTAR® para descobrir e desenvolver terapias moduladoras de RNA de pequenas moléculas para as doenças mais intratáveis do mundo. Para obter mais informações, acesse www.skyhawktx.com.
Contato da Skyhawk
Maura McCarthy
Chefe de Desenvolvimento Corporativo
maura@skyhawktx.com
Foto - https://mma.prnewswire.com/media/3002437/Skyhawk_released_today_Clinician_and_Patient_Global_Impression.jpg
Foto - https://mma.prnewswire.com/media/3002438/Skyhawk_TFC_12_Month.jpg
Foto - https://mma.prnewswire.com/media/3002439/Skyhawk_TMS_12_Month.jpg
Foto - https://mma.prnewswire.com/media/3002440/Skyhawk_SDMT_12_Month.jpg
Foto - https://mma.prnewswire.com/media/3002441/Skyhawk_SWRT_12_month.jpg
Logotipo - https://mma.prnewswire.com/media/3002442/Skyhawk_Logo.jpg
View original content to download multimedia:https://www.prnewswire.com/br/comunicados-para-a-imprensa/skyhawk-therapeutics-divulga-os-resultados-dos-subcomponentes-do-cuhdrs-apos-doze-meses-de-seu-ensaio-clinico-de-fase-12-com-o-sky-0515-na-doenca-de-huntington-302816333.html
FONTE Skyhawk Therapeutics
